Primer nen tractat amb CAR-T per la sanitat pública

L’hospital Sant Joan de Déu ha tractat amb èxit el primer pacient pediàtric que ha rebut la innovadora teràpia CAR-T 19 sota la cobertura de la sanitat pública. Es tracta d’un nen alacantí de sis anys que va ser derivat pel sistema nacional de salut espanyol a l’àrea d’oncologia del centre barceloní perquè fos tractat d’una leucèmia limfoblàstica aguda de tipus B. La hi van diagnosticar quan encara no havia fet els dos anys i, tot i haver rebut quimioteràpia i un trasplantament de moll de l’os, havia tingut dues recaigudes i no responia als tractaments convencionals. Amb el CAR-T 19, una teràpia personalitzada molt innovadora que consisteix a reprogramar cèl·lules del pacient perquè el propi sistema immunitari ataqui la leucèmia, la malaltia ha remès i l’Álvaro ha començat a fer vida normal.

El director mèdic de l’hospital Sant Joan de Déu, Miquel Pons, assegura que la teràpia CAR-T obre la porta a un canvi de paradigma en el tractament del càncer infantil. El procés comença amb l’extracció de sang del pacient mitjançant afèresi, una tècnica que permet separar els components de la sang per obtenir limfòcits T. Aquestes cèl·lules del sistema immunitari es modifiquen al laboratori mitjançant tècniques d’enginyeria genètica per aconseguir que en la seva superfície expressin el receptor CAR-T, que és capaç de reconèixer l’antigen tumoral CD19 i, per tant, farà que el sistema immunitari del pacient reconegui, ataqui i destrueixi les cèl·lules canceroses de manera dirigida. Una vegada modificats genèticament, un procés que pot durar de dues a quatre setmanes, els limfòcits són transferits de nou al pacient, que pot fer vida normal als tres mesos.

L’hospital Sant Joan de Déu és un dels tres únics centres pediàtrics acreditats a l’Estat per oferir el tractament CAR-T, juntament amb l’hospital Vall d’Hebron de Barcelona i l’hospital Niño Jesús de Madrid. L’equip liderat pel doctor Pons acumula experiència amb aquesta teràpia des del 2016, quan va participar en l’assaig clínic que la multinacional Novartis va fer a escala mundial amb el CAR-T 19 per a malalts pediàtrics.

Dels setze malalts participants, un 80% dels casos van respondre de manera positiva i un 62% d’ells continuen sense rastre de la malaltia dos anys després. Hi ha, però, un 30% de casos en què es produeixen complicacions per toxicitat en alguns òrgans i també de tipus neurològic, que suposen una estada dels pacients a la unitat de cures intensives.

Atès el gran potencial d’aquesta nova teràpia, el centre pediàtric ha impulsat diferents estudis per aprofundir en aquesta línia. Juntament amb l’hospital Clínic de Barcelona ha creat una plataforma per provar el CAR-T Ari amb pacients que tenen altres tipus de càncer. A més, té dos assajos en marxa: un per aconseguir un CAR-T universal, amb cèl·lules ja preparades que no siguin del propi pacient, i un altre de primera línia d’atac al càncer.